Autentificare
Dacă ești abonat medichub.ro, autentificarea se face cu adresa de E-mail și parola pe care le utilizezi pentru a intra în platformă.
Abonează-te la „Viața medicală” ca să ai acces la întreg conținutul săptămânalului adresat profesioniștilor din Sănătate!
#DinRecunostinta
Căutare:
Căutare:
Acasă  »  PROIECTE  »  Dosar

Ce vor pacienții cu boli lizozomale - cadru legal pentru tratamentul perfuzabil la domiciliu

Viața Medicală
Dan Dumitru MIHALACHE vineri, 19 iunie 2020

Trei organizaţii ale pacienţilor cu boli lizozomale din România au înaintat un memoriu, prin care solicită reglementarea administrării la domiciliu a tratamentului specific perfuzabil sub supravegherea personalului medical, dacă este necesară, cu decontarea îngrijirilor.

Pacienţii cu boli cronice sunt printre cei mai expuși riscului de a dezvolta forme severe de COVID-19. Schimbările sociale impuse de controlul răspândirii infecției SARS-CoV-2 sunt fără precedent și reprezintă o încercare grea pentru sistemul medical. Măsurile de distanțare fizică impuse de autorități au avut un impact sever asupra bolnavilor cronici, prin limitarea accesului acestora la îngrijiri, mai ales în mediul spitalicesc sau ambulatoriu.

Metodele de reducere a expunerii inutile au fost adoptate cu rapiditate în multe sisteme medicale, accelerându-se schimbarea inevitabilă a unor politici de sănătate. „În acest context, pacienții suferinzi de boli cronice și care necesită tratament periodic în cadrul spitalelor sunt vulnerabili atât prin natura patologiei lor, cât și prin expunerea la un mediu cu potențial infecțios ridicat”, explică dr. Andrei Voiosu, medic specialist Gastroenterologie la Spitalul Colentina din București.

Pacienții cu boli lizozomale, precum boala Gaucher, boala Fabry sau boala Pompe, care au în mod obișnuit o interacțiune constantă, regulată cu mediul spitalicesc, au avut și ei de suferit în această perioadă. Pe de-o parte, în anumite localități, medicamentele eliberate exclusiv în farmaciile cu circuit închis nu au putut fi ridicate de aceștia, iar pe de altă parte, tratamentele perfuzabile efectuate în spital sau în ambulatoriu la fiecare două săptămâni au fost sistate temporar. Uneori, pacienții au fost obligați să realizeze aceste tratamente în ambulatoriu, însă într-un cadru insuficient reglementat.

Enzimoterapie la domiciliu

Boala Gaucher, boala Fabry și boala Pompe sunt boli lizozomale, boli genetice rare, de metabolism, progresive și multisistemice care, în absența tratamentului corespunzător, pot pune viața pacientului în pericol. Tratamentul de elecție este substituția enzimelor deficitare (enzimoterapie), tratament care se administrează intravenos, la fiecare două săptămâni, pe tot parcursul vieții. În România, acest lucru se face exclusiv în mediul spitalicesc.

Dispozitive pentru abord venos
Dispozitive pentru abord venos

În alte țări din Europa și nu numai, aceste medicamente au făcut deja obiectul unor studii care au demonstrat buna lor toleranță, dar și posibilitatea administrării la domiciliu. În țara noastră însă, nu există un cadru legal care să permită administrarea tratamentului perfuzabil la domiciliu. Franța, Marea Britanie, Olanda, Israel sunt doar câteva dintre țările care au rezolvat această problemă, permițând administrarea tratamentului în condiții clar definite.

În urmă cu aproape o lună, trei organizații de pacienți cu boli lizozomale din România au înaintat către Ministerul Sănătății și Casa Națională de Asigurări de Sănătate un memoriu pentru aprobarea/reglementarea administrării la domiciliu a tratamentului specific perfuzabil sub supravegherea personalului medical dacă este necesară, cu decontarea îngrijirilor. Organizațiile implicate în acest demers sunt: Asociația Gaucher România, Asociația Pacienților cu Boala Fabry din România și Asociația Pacienților cu Boala Pompe din România, sprijinite de Alianța Națională pentru Boli Rare din România și Comitetul Național de Boli Rare.

„Problema tratamentului la domiciliu ne preocupă de multă vreme, dar anul acesta ne-am unit cu pacienții cu boala Fabry și cu cei cu boala Pompe și am inițiat împreună acest demers. Contextul epidemiei actuale ne aduce doar în fața lipsei acestui cadru: unii pacienți au oprit tratamentul la spital, la alții asistenta medicală a refuzat să se deplaseze la domiciliu”, ne-a explicat dr. Mihaela Dan, consilier științific al Asociației Gaucher România. Potrivit acesteia, odată obținut acordul de principiu, etapele vor fi pregătite de un grup de lucru „la care suntem gata să participăm”. În acest sens, inițiatorii solicită și sprijinul informațional al companiilor farmaceutice. „Știm că nu toți pacienții sunt eligibili pentru tratament la domiciliu, dar este important ca această posibilitate să existe și în România. Prepararea perfuziei în sine este bine codată, protocolul de preparare este unul general, doar dozele diferă; odată ce ritmul de administrare este stabilit, nu intervin alte variabile”, a adăugat dr. Mihaela Dan.

Pompă elastomer cu dimensiuni și debit variabil - umplerea dispozitivului
Pompă elastomer cu dimensiuni și debit variabil - umplerea dispozitivului
Pompă elastomer pentru perfuzie intravenoasă continuă
Pompă elastomer pentru perfuzie intravenoasă continuă

Avantaje, dar și provocări

„Tratamentul enzimatic administrat prin perfuzie pacienților cu boală Gaucher a adus un enorm beneficiu în viața acestora, dar presupune angajarea, probabil pe întreaga durată a vieții, la administrarea periodică a tratamentului injectabil”, afirmă dr. Voiosu. Potrivit acestuia, multe sisteme medicale au optat pentru oferirea variantei de administrare la domiciliu a tratamentului, „având în vedere profilul înalt de siguranță al acestor medicații și raritatea evenimentelor adverse la pacienții experimentați”. El spune că această practică ar fi bazată pe experiența acumulată în studii clinice și în populații extinse, permisă prin rezumatul caracteristicilor produsului și sancționată în multe țări.

Literatura de specialitate, bazată pe studii internaționale, arată faptul că tratamentul perfuzabil la domiciliu ar fi, din punct de vedere calitativ, identic cu cel realizat în spital. Pornind de la acest fapt, semnatarii memoriului amintit enumeră câteva dintre avantajele adoptării unei astfel de metode de administrare a tratamentului, printre care: evitarea deplasării pacienților la spital, ceea ce înseamnă o economie de timp pentru pacient, prezervarea autonomiei pacientului în mediul său de viață, creșterea flexibilității față de activitățile din viața familială și profesională, respectarea programului normal de școlarizare în cazul copiilor. De asemenea, această posibilitate ar crește calitatea vieții pacientului, satisfacția lui și a anturajului în contextul unui tratament care durează toată viața, crește observanța tratamentului și scade costul pentru sistemul de sănătate.

Pe de altă parte, acest mod de administrare a tratamentului perfuzabil necesită o identificare a pacienților care pot beneficia de el (starea de sănătate, mediul de viață și familial, gradul de educare). Necesită, de asemenea, precizarea cadrului de realizare, pentru a limita riscurile de infectare și de folosire necorespunză­toare, respectarea regulilor de igienă.

Nu în ultimul rând, trebuie avută în vedere și decontarea dispozitivelor de abord venos și distribuire, precum și a produselor utilizate ca vector pentru medicamentele respective, susțin reprezentanții celor trei organizații inițiatoare ale demersului.

„Luând toate măsurile de siguranță – alegerea pacienților eligibili, determinarea unui cadru legal și a unei metodologii clare, educarea și instruirea personalului medical dedicat, dispunerea de truse de prim-ajutor specific, monitorizarea atentă și comunicarea cu specialiștii – deschiderea către posibilitatea tratamentului la domiciliu sub supraveghere pentru pacienții cu boală Gaucher ar reprezenta un pas înainte în îngrijirea bolnavilor cronici în România”, conchide medicul bucureștean.

Pompă elastomer portabilă în husă - 250 ml
Pompă elastomer portabilă în husă - 250 ml

Sub monitorizarea personalului medical dedicat, instruit în administrarea medicației, în recunoașterea și tratamentul reacțiilor adverse, administrarea la domiciliu reprezintă un pas suplimentar în integrarea socială a pacienților cronici, reducerea impactului asupra vieții cotidiene și, în contextul actual, scăderea expunerii la infecțiile dobândite în mediul spitalicesc. (Dr. Andrei Voiosu)

Recomandările specialiștilor, în contextul pandemiei

- MetabERN (Rețeaua europeană de referință pentru bolile metabolice) recomandă administrarea tratamentelor la domiciliul pacienților ori de câte ori este posibil, pentru limitarea riscului infecțios în contextul pandemiei și evitarea întreruperii tratamentului (1).

- European Working Group on Gaucher Disease a recomandat, în urma unei reuniuni de lucru în urgență din 1 aprilie 2020, administrarea tratamentului la domiciliu pentru pacienții cu boala Gaucher, ori de câte ori acest lucru este posibil (2).

- Agenția Italiană a Medicamentelor a eliberat în regim de urgență, la 30 martie 2020, o serie de recomandări pentru încadrarea tratamentului enzimatic la domiciliu pe perioada pandemiei.

- International Gaucher Aliance aduce la cunoștința pacienților și specialiștilor că tratamentul perfuzabil la domiciliul pacientului cu boala Gaucher este posibil în multe țări, cu sau chiar fără asistență medicală, cu ameliorarea calității vieții pacienților. Acest aspect este un avantaj în perioada pandemiei în țările care au adoptat deja tehnica de administrare la domiciliu.

- Fabry International Network menționează posibilitatea recursului la tratamentul perfuzabil la domiciliu pentru pacienții cu boala Fabry cu sau fără asistență medicală, atrăgând atenția asupra fragilității acestor pacienți – comunicat 2 aprilie 2020 (3).

- International Pompe Association recomandă continuarea tratamentului pe perioada pandemiei, cu respectarea distanțării sociale și a măsurilor de igienă, tratamentul la domiciliu fiind menționat ca una dintre posibilitățile de administrare, cu asistență medicală (4).

În România trăiesc aproximativ 80 de pacienţi diagnosticaţi cu boala Gaucher, 50 cu boala Fabry și 12 cu boala Pompe. Numărul real al acestor bolnavi nu este cunoscut nicăieri în lume, pentru că nu toţi ajung să fie diagnosticaţi.

 

Bibliografie
1. https://metab.ern-net.eu/wp-content/uploads/2020/04/Information-for-all-patients-with-rare-IMDs-vs4.pdf
2. https://infogaucher.ro/covid-19/
3. http://www.fabrynetwork.org/2020/04/09/webinar-on-covid-19-and-fabry-disease-with-expert-panel-2/
4. http://amda-pompe.org/downloads/news/AMDA_QA_with_Dr._Kishnani_on_COVID-19-final_.pdf

Etichete: tratament perfuzabil domiciliu Gaucher boala Fabry boala Pompe enzimoterapie

Abonează-te la Viața Medicală

Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, săptămânalul profesional, social și cultural al medicilor și asistenților din România!
  • Tipărit + digital – 200 de lei
  • Digital – 129 lei
Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:
  • Colegiul Medicilor Stomatologi din România – 5 ore de EMC
  • Colegiul Farmaciștilor din România – 10 ore de EFC
  • OBBCSSR – 7 ore de formare profesională continuă
  • OAMGMAMR – 5 ore de EMC
Află mai multe informații despre oferta de abonare.