Vertex, o companie globală de biotehnologie, anunță rambursarea terapiilor pentru fibroza chistică pentru pacienții eligibili din România, Slovenia și Slovacia.
Compania globală de biotehnologie Vertex a realizat progrese semnificative pentru accesul pacienților eligibili la medicamentele eliberate pe bază de prescripție medicală pe care le produce.
Autoritățile din trei țări din Europa de Est (România, Slovenia și Slovacia) au aprobat accesul gratuit la terapiile cu modulatori CFTR* al persoanelor diagnosticate cu fibroză chistică, se arată într-un comunicat remis redacției.
În acest context, o premieră pentru Europa de Est o reprezintă decizia autorităților din România de a rambursa integral terapia cu Kalydeco® (ivacaftor), începând cu 1 ianuarie 2021.
„Acesta este un moment important pentru pacienții cu fibroză chistică din România, Slovenia și Slovacia. Rambursarea medicamentelor noastre va permite unui număr semnificativ de pacienți eligibili din aceste țări, care au această boală, să aibă acces la o terapie cu modulator CFTR pentru a trata afecțiunea lor”, a declarat Victor Papamoniodis, director general al Piețelor de Distribuție și Extindere Vertex.
Acesta a ținut să le mulțumească autorităților române, slovace și slovene pentru dedicarea susținută în a facilita accesul pacienților eligibili la aceste terapii inovatoare.
„În continuare, ne-am luat angajamentul de a continua discuțiile cu Ungaria și de a începe tratativele și cu alte țări, având ca obiectiv stabilirea unor acorduri similare cu beneficii directe pentru pacienții din întreaga regiune central-est europeană”, a adăugat Victor Papamoniodis.
În urma reglementărilor din data de 21 august 2020 aprobate de către Comisia Europeană, Institutul Sloven de Asigurări de Sănătate va rambursa ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor într-un regim combinat cu ivacaftor, începând din 16 noiembrie 2020.
Acordul înseamnă că aproximativ 40 de persoane din Slovenia cu fibroză chistică (CF), care au minimum 12 ani și prezintă mutații specifice, vor fi primii pacienți din Europa Centrală și de Est care vor avea acces la acest medicament, se mai arată în același comunicat.
În luna mai a acestui an, autoritățile din Slovenia au hotărât rambursarea terapiei cu Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor) pentru pacienții cu vârsta de minimum 2 ani care au două copii ale mutației F508del din gena CFTR.
„Cel mai recent acord de rambursare din Slovenia reprezintă un pas semnificativ al autorităților slovene pentru a oferi pacienților eligibili cea mai comprehensivă opțiune de terapie disponibilă pentru fibroza chistică”, a declarat Nawal Peacock, vicepreședinte regional, Europa Centrală și de Est și Piețele de Distribuție Vertex.
Compania mai anunță decizia Ministerului Sănătății din Slovacia de a rambursa terapia cu Orkambi® (lumacaftor / ivacaftor) pentru pacienții cu vârsta de minimum doi ani diagonisticați cu fibroză chistică și care au două copii ale mutației F508del.
Din luna septembrie a acestui an, persoanele eligibile diagnosticate cu această boală au acces la un medicament care abordează defectul proteic de bază al bolii lor.
Fibroza chistică este o boală genetică rară, cronică, care limitează speranța de viață, afectând plămânii, ficatul, tractul gastro-intestinal, pancreasul, sinusurile, glandele sudoripare și tractul reproductiv.
Medicamentele Vertex pentru fibroza chistică sunt rambursate în peste 20 de țări din lume, inclusiv Austria, Cehia, Danemarca, Franța, Germania, Republica Irlanda, Italia, Olanda, Spania, Suedia, Marea Britanie și SUA.
Fibroza chistică (CF) este o boală genetică rară, care scurtează viața și afectează aproximativ 75.000 de oameni în întreaga lume. CF este o boală progresivă, multi-sistemică, ce afectează plămânii, ficatul, tractul gastro-intestinal, sinusurile, glandele sudoripare, pancreasul și tractul reproductiv. Aceasta este cauzată de o proteină CFTR defectă și / sau lipsă rezultată din anumite mutații ale genei CFTR.
Copiii trebuie să moștenească două gene CFTR defecte - una de la fiecare părinte - pentru a avea CF. Deși există mai multe tipuri de mutații CFTR care pot provoca boala, marea majoritate a persoanelor cu fibroză chistică au cel puțin o mutație F508del. Aceste mutații, care pot fi determinate printr-un test genetic sau test de genotipare, creează, în fibroza chistică, proteine CFTR nefuncționale și / sau prea puține la suprafața celulei.
Funcția defectă și / sau absența proteinei CFTR cauzează un flux slab de sare și apă în și din celule în mai multe organe. În plămâni, acest lucru duce la acumularea de mucus anormal de gros, lipicios, care poate provoca infecții pulmonare cronice și leziuni pulmonare progresive la mulți pacienți, care pot cauza moartea acestora. Vârsta medie pentru persoanele decedate este de 30 de ani.
Ivacaftor este primul medicament care tratează fibroza chistică la persoanele cu mutații specifice ale genei CFTR. Cunoscut ca potențator CFTR, ivacaftor este un medicament oral conceput pentru a menține proteinele CFTR la suprafața celulei deschise pentru o perioadă mai lungă de timp, pentru a îmbunătăți transportul de sare și apă pe membrana celulară, care ajută la hidratarea și eliminarea mucusului din căile respiratorii.
Lumacaftor / ivacaftor este o combinație între lumacaftor, conceput pentru a crește cantitatea de proteină matură la suprafața celulei, prin detectarea defectului de procesare și trafic al proteinei F508del-CFTR, și ivacaftor, creat pentru a spori funcția proteinei CFTR odată ce ajunge la suprafața celulei.
Kaftrio® (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor 150 mg a fost dezvoltat pentru tratamentul fibrozei chistice (CF) la pacienții cu vârsta de minimum 12 ani care prezintă o mutație F508del și o mutație cu funcție minimă (F / MF), sau două Mutații F508del (F / F) în gena regulatorului conductanței transmembranare a fibrozei chistice (CFTR). Kaftrio® este conceput pentru a crește cantitatea și funcția proteinei F508del-CFTR la suprafața celulei.
România va rambursa terapia cu KALYDECO® (ivacaftor) de la 1 ianuarie 2021.
* Proteina transmembranară CFTR - Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator.
Sursa foto: www.rawpixel.com
Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!
Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:
Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!
Află mai multe informații despre oferta de abonare.
Cookie-urile ne ajută să vă îmbunătățim experiența pe site-ul nostru. Prin continuarea navigării pe site-ul www.viata-medicala.ro, veți accepta implicit folosirea de cookie-uri pe parcursul vizitei dumneavoastră.
Da, sunt de acord Aflați mai multe
