Acasă » ACTUALITATE » Internaționale
Terapie genică pentru tratamentul unei tulburări neurologice rare, aprobată de FDA
Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din SUA a aprobat o terapie genică pentru tratamentul pacienților cu adrenoleucodistrofie cerebrală.
„ Skysona este prima terapie genică aprobată de FDA care s-a dovedit că încetinește progresia disfuncției neurologice la băieții diagnosticați cu adrenoleucodistrofie cerebrală ( CALD) precoce și activă, care este o boală neurodegenerativă devastatoare și fatală”, se arată într-un comunicat.
CALD este cauzată de mutațiile genei ABCD1 care duce la acumularea de acizi grași cu lanț foarte lung în creier și măduva spinării. Apare de obicei la băieții cu vârste cuprinse între 3 și 12 ani, scrie Reuters.
Eli-cel adaugă copii funcționale ale genei ABCD1 în celulele stem ale pacientului pentru a ajuta la producerea unei proteine necesare descompunerii acizilor grași cu lanț lung.
Bluebird, compania producătoare, a menționat că anticipează că produsul comercial va fi disponibil până la sfârșitul anului 2022, într-un număr limitat de centre de tratament calificate din Statele Unite ale Americii.
Articolul continuă după recomandări
În august, beti-cel, o altă terapie a companiei, a obținut aprobarea FDA pentru a trata o boală rară a sângelui, care a avut un preț de 2,8 milioane de dolari, devenin cel mai scump tratament până în prezent.
