Newsflash
Internaționale

Terapie genică pentru tratamentul unei tulburări neurologice rare, aprobată de FDA

de Dorina Novac - sept. 22 2022
Terapie genică pentru tratamentul unei tulburări neurologice rare, aprobată de FDA

Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din SUA a aprobat o terapie genică pentru tratamentul pacienților cu adrenoleucodistrofie cerebrală.

terapie genica

„Skysona este prima terapie genică aprobată de FDA care s-a dovedit că încetinește progresia disfuncției neurologice la băieții diagnosticați cu adrenoleucodistrofie cerebrală (CALD) precoce și activă, care este o boală neurodegenerativă devastatoare și fatală”, se arată într-un comunicat.

CALD este cauzată de mutațiile genei ABCD1 care duce la acumularea de acizi grași cu lanț foarte lung în creier și măduva spinării. Apare de obicei la băieții cu vârste cuprinse între 3 și 12 ani, scrie Reuters.

Eli-cel adaugă copii funcționale ale genei ABCD1 în celulele stem ale pacientului pentru a ajuta la producerea unei proteine ​​necesare descompunerii acizilor grași cu lanț lung.

Bluebird, compania producătoare, a menționat că anticipează că produsul comercial va fi disponibil până la sfârșitul anului 2022, într-un număr limitat de centre de tratament calificate din Statele Unite ale Americii.

În august, beti-cel, o altă terapie a companiei, a obținut aprobarea FDA pentru a trata o boală rară a sângelui, care a avut un preț de 2,8 milioane de dolari, devenin cel mai scump tratament până în prezent.

Abonează-te la Viața Medicală!

Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!

  • Tipărit + digital – 249 de lei
  • Digital – 169 lei

Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:

  • Colegiul Medicilor Stomatologi din România – 5 ore de EMC
  • Colegiul Farmaciștilor din România – 10 ore de EFC
  • OBBCSSR – 7 ore de formare profesională continuă
  • OAMGMAMR – 5 ore de EMC

Află mai multe informații despre oferta de abonare.

Cookie-urile ne ajută să vă îmbunătățim experiența pe site-ul nostru. Prin continuarea navigării pe site-ul www.viata-medicala.ro, veți accepta implicit folosirea de cookie-uri pe parcursul vizitei dumneavoastră.

Da, sunt de acord Aflați mai multe