Autentificare
Dacă ești abonat medichub.ro, autentificarea se face cu adresa de E-mail și parola pe care le utilizezi pentru a intra în platformă.
Abonează-te la „Viața medicală” ca să ai acces la întreg conținutul săptămânalului adresat profesioniștilor din Sănătate!
#DinRecunostinta
Căutare:
Căutare:
Acasă  »  ACTUALITATE  »  Internaționale

Terapie genică pentru tratamentul unei tulburări neurologice rare, aprobată de FDA

Viața Medicală
Dorina Novac joi, 22 septembrie 2022, ora 14:41

Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din SUA a aprobat o terapie genică pentru tratamentul pacienților cu adrenoleucodistrofie cerebrală.

terapie genica

Skysona este prima terapie genică aprobată de FDA care s-a dovedit că încetinește progresia disfuncției neurologice la băieții diagnosticați cu adrenoleucodistrofie cerebrală ( CALD) precoce și activă, care este o boală neurodegenerativă devastatoare și fatală”, se arată într-un comunicat.

CALD este cauzată de mutațiile genei ABCD1 care duce la acumularea de acizi grași cu lanț foarte lung în creier și măduva spinării. Apare de obicei la băieții cu vârste cuprinse între 3 și 12 ani, scrie Reuters.

Eli-cel adaugă copii funcționale ale genei ABCD1 în celulele stem ale pacientului pentru a ajuta la producerea unei proteine ​​necesare descompunerii acizilor grași cu lanț lung.

Bluebird, compania producătoare, a menționat că anticipează că produsul comercial va fi disponibil până la sfârșitul anului 2022, într-un număr limitat de centre de tratament calificate din Statele Unite ale Americii.

În august, beti-cel, o altă terapie a companiei, a obținut aprobarea FDA pentru a trata o boală rară a sângelui, care a avut un preț de 2,8 milioane de dolari, devenin cel mai scump tratament până în prezent.

Etichete: FDA terapie genica Skysona CALD

Abonează-te la Viața Medicală

Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, săptămânalul profesional, social și cultural al medicilor și asistenților din România!
  • Tipărit + digital – 200 de lei
  • Digital – 129 lei
Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:
  • Colegiul Medicilor Stomatologi din România – 5 ore de EMC
  • Colegiul Farmaciștilor din România – 10 ore de EFC
  • OBBCSSR – 7 ore de formare profesională continuă
  • OAMGMAMR – 5 ore de EMC
Află mai multe informații despre oferta de abonare.