Autentificare
Dacă ești abonat medichub.ro, autentificarea se face cu adresa de E-mail și parola pe care le utilizezi pentru a intra în platformă.
Abonează-te la „Viața medicală” ca să ai acces la întreg conținutul săptămânalului adresat profesioniștilor din Sănătate!
#DinRecunostinta
Căutare:
Căutare:
Acasă  »  ACTUALITATE  »  Internaționale

Tratament inovator pentru porfirie

Viața Medicală
Dr. Roxana DUMITRIU vineri, 29 octombrie 2021

Pacienţii britanici cu porfirie acută intermitentă ar putea beneficia de un tratament inovator și scump. prin intermediul NHS (National Health Service). Tratamentul se bazează pe tehnologia „gene silencing”.

2

Recomandarea includerii sale ca opţiune terapeutică a venit de la National Institute for Heath and Care Excellence (NICE), chiar dacă Marea Britanie înregistrează anual doar aproximativ 17 pacienţi cu această boală.

      Porfiria este o boală rară, determinată de anomalii ale căii de biosinteză a hemului, cu acumulare anormală de precursori porfirinici. Aceste proteine toxice sunt responsabile de manifestările clinice – inclusiv durerea – și de modificările histologice. De regulă, pentru a controla durerea, pacienţii utilizează opioide zilnic, iar uneori nici măcar morfina nu poate controla simptomele din cadrul unui atac sever, care poate necesita și internare.

       În cadrul unui studiu, administrarea acestui medicament (givosiran) a dus la reducerea cu 74% a numărului de atacuri severe. Acest lucru a reprezentat o diferenţă „astronomică” pentru pacienţi, dându-le posibilitatea de a duce o viaţă normală, independentă de analgezice. „ Gene silencing” ţintește cauza bolii, givosiran fiind primul tratament care face acest lucru în porfirie. Terapia  a fost eficientă și în alte boli genetice rare, precum amiloidoza.

 

https://www.bbc.com/news/health-58988006

https://www.pharmatimes.com/news/nice_recommends_gene_silencing_therapy_for_porphyria_patients_on_nhs_1381994

Etichete: porfirie tratament gene silencing NHS

Abonează-te la Viața Medicală

Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, săptămânalul profesional, social și cultural al medicilor și asistenților din România!
  • Tipărit + digital – 160 de lei
  • Digital – 103 lei
Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:
  • Colegiul Medicilor Stomatologi din România – 5 ore de EMC
  • Colegiul Farmaciștilor din România – 10 ore de EFC
  • OBBCSSR – 7 ore de formare profesională continuă
  • OAMGMAMR – 5 ore de EMC
Află mai multe informații despre oferta de abonare.