Un medicament nou, care a fost descoperit în cadrul unei cercetări recente, ar putea reprezenta un pas înainte spre a deveni primul tratament pentru sindromul X fragil, o cauză genetică principală a autismului.
Potrivit medicalxpress.com, medicamentul numit BPN14770 a obținut rezultate pozitive de top în cadrul unui studiu clinic de fază 2, în cadrul unei colaborări a cercetătorilor de la Universitatea din Buffalo și compania Tetra Therapeutics.
Tratamentul inovator, potrivit sursei citate, a îmbunătățit funcția cognitivă la pacienții adulți de sex masculin diagnosticați cu sindromul X fragil.
„Suntem foarte încântați în legătură cu rezultatele acestui studiu. Pe lângă faptul că este sigur și bine tolerat, tratamentul cu BPN14770 a dus la o îmbunătățire cognitivă semnificativă, în special în domeniul limbajului, iar în același timp am observat un beneficiu clinic semnificativ în funcționarea zilnică. Aceste rezultate ne validează abordarea de a trata această boală prin intermediul unui mecanism care are în vedere un deficit esențial în această boală”, a declarat Mark Gurney, fondator și CEO al companiei de biotehnologie Tetra Therapeutics.
Medicamentul acesta inhibă activitatea unei enzime (fosfodiesteraza-4D) care îndeplinește un rol esențial în formarea memoriei, în învățare, în neuroinflamație și în leziunile traumatice ale creierului.
Studiile anterioare au descoperit că medicamentul BPN14770 are potențialul de a contribui la maturarea conexiunilor între neuroni, care sunt afectați în cazul pacienților cu sindromul X fragil.
Credit foto: Olga DeLawrence de la Unsplash
Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!
Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:
Cookie-urile ne ajută să vă îmbunătățim experiența pe site-ul nostru. Prin continuarea navigării pe site-ul www.viata-medicala.ro, veți accepta implicit folosirea de cookie-uri pe parcursul vizitei dumneavoastră.
Da, sunt de acord Aflați mai multe