Efectele
nocive ale medicamentelor ajung pe prima pagină a ziarelor din întreaga lume.
În fond, poveştile de groază despre „medicamentele ucigaşe“ se vând bine. Însă,
deşi efectele distrugătoare ale medicamentelor sunt un real motiv de
îngrijorare, acestea nu reprezintă cu adevărat o problemă de sănătate publică
cât timp beneficiile asigurate sunt superioare riscurilor. Anumite medicamente
cu reale riscuri pentru siguranţă sunt utilizate pentru a trata afecţiuni cu
potenţial letal – inclusiv diverse forme de cancer, artrita inflamatorie şi HIV
– deoarece, în ultimă instanţă, fac mai mult bine decât rău. În locul evaluării
separate a siguranţei unui anumit medicament, efectele nedorite ale acestuia
trebuie să fie analizate luând în calcul şi eficacitatea sa. Cu alte cuvinte,
trebuie să se ajungă la un echilibru beneficii-riscuri. Însă transmiterea
acestui mesaj publicului s-a dovedit a fi dificilă. Reuşita tratamentelor
medicamentoase şi a prevenirii bolilor poate eşua în demersul său de a capta
interesul cititorilor sau electoratului. În plus, siguranţa medicamentelor este
un factor principal al stabilirii modului de reglementare a acestora.
În 1961, s-a descoperit că thalidomida, un
medicament hipnotic utilizat şi pentru a trata stările de greaţă la femeile
gravide, provocase malformaţii congenitale grave la peste 10.000 de copii din
46 de ţări din momentul introducerii sale, cu patru ani înainte. Dată fiind
amploarea tragediei, procesele de dezvoltare a medicamentelor au fost astfel
modificate încât să susţină profilul de inocuitate al acestora. Drept rezultat,
multe dintre medicamentele prescrise la scară largă astăzi au fost supuse unui
lung proces de testare preclinică, urmat de o serie de studii clinice care au
durat câţiva ani şi care au costat milioane de dolari, înainte de a se obţine
aprobarea organismelor de reglementare.
Însă
acest model de dezvoltare nu mai poate fi aplicat astăzi. Nu numai că este
costisitor şi lent, dar s-a dovedit a fi şi neproductiv. Din 2001–2002,
sectorul farmaceutic a cheltuit 1.100 de miliarde de dolari americani pentru
cercetare şi dezvoltare, însă cele mai mari companii, în număr de 12, au primit
aprobarea forurilor de reglementare doar pentru 139 de compuşi moleculari noi.
Lucrurile
sunt însă în schimbare. Medicii şi pacienţii caută acum să obţină acces precoce
la medicamentele biologice – o nouă varietate de medicamente injectabile, care
include proteine, acizi nucleici şi vaccinuri ce au la bază biotehnologia.
Aceste medicamente au un real potenţial de a vindeca anumite forme de cancer şi
de boli autoimune şi nu doar de a trata simptomele bolii. Prin urmare, accesul
este solicitat mai repede decât permite organismul de reglementare, în mod
normal, în procesul de autorizare. Acest lucru reprezintă o dilemă, deoarece
organismele de reglementare sunt preocupate de lipsa de informaţii despre
siguranţa acestor noi medicamente. Preocuparea s-ar putea dovedi pe cât de
inutilă, pe atât de restrictivă. Noi modele de aşa-numită autorizare adaptivă
sau aprobare condiţionată sunt utilizate pentru a echilibra nevoile pacienţilor
cu precauţia organismelor de reglementare. Pacienţii cu afecţiuni grave pot obţine
acces precoce la medicamente promiţătoare înainte ca acestea să fie complet
autorizate. În schimb, sunt supuşi unor evaluări riguroase, pentru a se stabili
siguranţa şi eficacitatea medicamentelor pentru uzul larg. Modelul autorizării
adaptive redefineşte astfel autorizarea medicamentoasă ca proces mai suplu,
bazat pe raportul beneficii-riscuri. În loc să stabilească, pur şi simplu, dacă
un medicament este eficient sau are efecte adverse nedorite, urmăreşte să
evalueze beneficiile şi riscurile în funcţie de nevoile specifice ale
pacientului.
Preţul
medicamentelor a devenit tot mai important, deoarece costul dezvoltării de noi
medicamente, precum biofarmaceuticele, a crescut. În Marea Britanie, costul
unui medicament biologic ajunge, în medie, la 9.500 GBP (15.200 de dolari) per
pacient per an, în comparaţie cu 450 GBP pentru tratamentul medicamentos convenţional.
Dată fiind diferenţa substanţială, plătitorii de servicii de sănătate cu
resurse financiare limitate trebuie să estimeze dacă noua generaţie de
medicamente se va dovedi profitabilă. Drept rezultat, organismele de dezvoltare
a medicamentelor devin tot mai conştiente de faptul că depăşirea dificultăţii
prezentate de reglementări nu mai este suficientă; ele trebuie să îl satisfacă şi
pe plătitor, care a devenit, de fapt, un al doilea gardian al accesului pacienţilor
la noile medicamente.
O
chestiune corelată o reprezintă apariţia aşa-numitelor medicamente
personalizate. Cunoştinţele genetice tot mai vaste au dat naştere unei noi
generaţii de medicamente, special concepute pentru pacienţii individuali, dar
reprezentând o altă provocare pentru industrie, organismele de reglementare şi
plătitori.
Pe
scurt, inovaţiile din domeniul cercetării medicale necesită un proces
actualizat de dezvoltare a medicamentelor, în care pacientul să fie pe primul
plan. Bazându-se pe o analiză a beneficiilor şi riscurilor, mai degrabă decât
pe un proces de aprobare etapizat şi mai rigid, medicamentele cu potenţial de
salvare a vieţii pot ajunge mai uşor la acei pacienţi care au nevoie de ele.
©
Project Syndicate, 2012. www.project-syndicate.org
Traducere din limba engleză de Sorana Graziella Cornea
