Primul pas pentru dezvoltarea unui nou medicament este identificarea țintei terapeutice, acea moleculă din organism asupra căreia este conceput să acționeze un tratament. Următorul pas este identificarea unui medicament care să aibă acțiunea dorită asupra țintei. Înainte de a fi studiat la oameni, medicamentul este expus unor teste extinse de siguranță, folosind linii celulare modificate genetic, care conțin expresia genelor responsabile de efectele adverse. În continuare, se fac teste pe animale, care să confirme că medicamentul nu intervine asupra funcțiilor biologice complexe, care se găsesc doar în forme de viață superioare. Pasul final îl reprezintă derularea studiilor clinice pe oameni, un proces care include trei faze:

Faza 1: sunt efectuate teste pe un număr de 20 până la 80 de voluntari sănătoși și, uneori, pacienți, pentru a evalua siguranța și complianța la medicament, dar și ceea ce se întâmplă cu medicamentul în organism, după administrare.

Faza 2: studii la care participă între 100 și 300 de pacienți. Obiectivele constau în evaluarea eficienței medicamentului și a siguranței sale, dar și determinarea celei mai bune doze.

Faza 3: studii de mari dimensiuni care includ între 500 și 5.000 de pacienți, necesare pentru a determina dacă un medicament poate să prevină rezultatele negative asupra sănătății. Scopul acestuia este de a compara eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea medicamentului testat cu un alt medicament sau un placebo.

În cazul în care se continuă studiile clinice pentru a vedea care este acțiunea medicamentului în condiții specifice sau la alte categorii de pacienți, acestea sunt cunoscute ca teste de fază 4.

Procesul de fabricare a medicamentelor biologice folosește sisteme vii, bacterii sau linii celulare extrase de la mamifere. Acest proces este complex și solicitant și se desfășoară în condiții stricte, în patru etape:

RO-NP-BBA-0316-126546