Din
multitudinea de parametri care sunt evaluaţi în cadrul procesului de evaluare a
noilor tehnologii medicale (Health Technology Assessment, HTA), eficienţa
clinică şi cost-eficienţă focalizează adesea atenţia decidentului. Criteriul
eficienţei clinice implică aprobarea şi rambursarea doar pentru tehnologiile cu
beneficii demonstrate. Criteriul cost-eficienţei implică aprobarea şi
rambursarea tehnologiilor ale căror beneficii au un impact economic apreciat
drept favorabil sau cel puţin rezonabil. Dacă metodele de stabilire a eficienţei
clinice sunt de acum larg acceptate în comunitatea ştiinţifică, lucrurile sunt
mult mai nuanţate în privinţa cost-eficienţei. Se poate estima, desigur, cât va
costa administrarea unui nou medicament la nivelul populaţiei ţintă, în ce măsură
va fi mai mult sau mai puţin costisitor faţă de alternativa curentă, care sunt
beneficiile pe care le va oferi pacienţilor şi gradul de incertitudine din
jurul acestor cifre.
Din
acest punct încep însă problemele, deoarece cost-eficienţa este determinată şi
de factori exogeni precum disponibilitatea bugetară şi preferinţele şi valorile
etice proprii decidentului. Aceasta face ca decizia să fie puternic impregnată
de contextul jurisdicţiei relevante. În condiţiile în care majoritatea noilor
tehnologii sunt mai scumpe, dar şi mai eficiente decat cele deja existente, întrebarea-cheie
este: „Cât de mult este decidentul politic dispus să plătească pentru a le
asigura pacienţilor acel «extra» faţă de ceea ce au deja?“. Concret, care este
preţul pe care îl afişează pentru îmbunătăţirea vieţii pacienţilor? Lucrurile
sunt complicate: decidentul este pus în situaţia de a lua o decizie care să fie
în acelaşi timp transparenţa, acceptabilă politic şi corectă din punct de
vedere tehnic şi etic. Deloc uşor. În absenţa unei reguli universal valabile, o
serie de abordări sunt posibile.
Una
dintre ele presupune impunerea unei reguli explicite, încurajând transparenţa
cu preţul unei doze consistente de arbitrar. În Marea Britanie, de exemplu,
instituţia responsabilă cu formularea acestui tip de recomandări (National
Institute for Health and Care Excellence, NICE) a recunoscut la câţiva ani de
la înfiinţare că favorizează adoptarea tehnologiilor care le aduc pacienţilor
un an suplimentar de viaţă sănătoasă (quality-adjusted life year, QALY) la un
cost de maximum 20.000 – 30.000 de lire. În consecinţă, tehnologiile al căror
raport de cost-eficienţă depăşea acest prag aveau o probabilitate mai mică de a
fi aprobate, deşi fiecare decizie era analizată individual şi ulterior pragul a
fost ridicat pentru tehnologiile care prelungesc viaţa pacienţilor aflaţi în
stadii terminale.
NICE
a fost prima autoritate naţională cu rol în HTA care a admis existenţa unui
prag preferenţial cu rol în formularea deciziilor. La momentul la care acest
prag a fost formulat explicit, nu a fost oferită o justificare pentru modul în
care fusese fixat. Cercetări ulterioare informate de măsura în care populaţia
generală ar fi dispusă să plătească pentru un an suplimentar de viaţă sănătoasă
au arătat ca acest prag ar trebui mult coborat, până la sub 10.000 de lire
pentru un QALY. Şi Organizaţia Mondială a Sănătăţii foloseşte o regulă explicită,
însă mai nuanţată. O intervenţie medicală este considerată cost-eficientă într-o
anumită ţară dacă aduce un QALY la un cost mai mic de trei ori produsul intern
brut al ţării respective. Şi această delimitare are o componentă arbitrară, dar
derivă formal din recomandările Comisiei pentru Macroeconomie şi Sănătate
(2001).
O
abordare alternativă presupune ignorarea cu totul a nevoii unei reguli privind
cost-eficienţa în detrimentul altor criterii. În Statele Unite, de exemplu,
cost-eficienţa nu este criteriu oficial pentru evaluarea beneficiilor noilor
terapii deoarece cost-eficienţa înseamnă, înainte de toate, raţionalizare şi,
implicit, insuficienţă. Mediul politic din Statele Unite a rezistat permanent să
admită că resursele financiare alocate serviciilor medicale sunt insuficiente
pentru a asigura disponibilitatea celor mai inovative tehnologii către cetăţenii
americani. Asta fără a nega niciun moment preocuparea pentru creşterea
permanentă a costurilor cu îngrijirile medicale la nivel naţional.
Răspunsul
american, ocazionat de adoptarea American Recovery and Reinvestment Act (2009) şi
a Affordable Care Act (2010), a fost promovarea unei aşa-zise noi discipline,
Comparative Effectiveness Research (CER), al cărei rol este să se asigure că
cercetarea finanţată din bani publici are o relevanţă cât mai crescută pentru
contextul clinic real. Rezultatele sale trebuie să poată fi rapid translatate în
practică şi practica clinică încorporează toate dovezile relevante. Diferenţele
dintre CER şi procesele HTA din alte ţări sunt foarte aproximative deoarece
similarităţile sunt evidente şi, inclusiv în lumea academică americană, persistă
îndoiala privind identitatea noii discipline. Folosirea pragurilor explicite de
cost-eficienţă rămâne strict interzisă în cadrul instituţiilor care operează în
paradigma CER.
O
altă abordare presupune evitarea nevoii unei reguli explicite de cost-eficienţă,
identificând în schimb o regulă alternativă cu o încărcătura politica mult
atenuată. Altfel spus, un artificiu metodologic. Autoritatea responsabilă
pentru HTA în Germania, IQWIG, a organizat în 2007 o comisie de experţi internaţionali
pentru a identifica o alternativă metodologică la studiile clasice de
cost-eficienţă. Propunerea acestora, prezentată în forma preliminară în
ianuarie 2008 şi adoptată ulterior de IQWIG în 2009, a avut în prim-plan
conceptul „frontierei de eficienţă“ ca instrument de vizualizare a costurilor şi
beneficiilor unei noi intervenţii în raport cu toate celelalte intervenţii
disponibile în aria terapeutică respectivă.
De
exemplu, un nou medicament pentru tratamentul leucemiei limfoblastice este
evaluat exclusiv în comparaţie directă cu toate celelalte alternative
terapeutice disponibile pentru această indicaţie. Deşi metoda evită, astfel,
formularea unui prag explicit de cost-eficienţă, ea a fost criticată pentru că
nu permite comparaţii directe între tehnologii din arii terapeutice diferite şi
este dependentă de acurateţea şi integralitatea informaţiilor privind
alternativele terapeutice disponibile.
Ce
pot face ţările precum România pentru a lua astfel de decizii? În primul rând, încorporarea
cost-eficienţei drept criteriu formal în procesul HTA este o necesitate,
deoarece ţările cu resurse limitate pot beneficia cel mai mult de pe urma raţionalizării
şi prioritizării. În al doilea rând, nu putem dezvolta o metodologie proprie
din lipsa capacităţii instituţionale şi a datelor relevante care să o
informeze. Aceleaşi considerente fac dificilă în acest moment cercetarea
privind identificarea unui prag de cost-eficienţă specific pentru România. Totuşi,
ce fel de criteriu de cost-eficienţă putem folosi în practică? Soluţia imediată
rămâne importarea mai mult sau mai puţin explicită a criteriilor pe care le
folosesc alţii. Thailanda şi Coreea de Sud au adoptat pragurile folosite de
Organizaţia Mondială a Sănătăţii. Pe de altă parte Polonia, ţara cu cea mai
consistentă tradiţie în HTA din Europa Centrală şi de Est (agenţia naţională
AHTAPOL a fost înfiinţată încă din 2005), continuă să nu folosească un prag
explicit pentru cost-eficienţă şi considerentele clinice continuă să joace
rolul central în formularea deciziei de adoptare.
Absenţa consensului privind o regulă de aur nu
poate justifica neincluderea cost-eficienţei drept criteriu formal, mai ales
după concluziile raportului NICE Internaţional de acum doi ani. Acest pas a
fost deja făcut la nivelul Ministerului Sănătăţii. În aceeaşi măsură, existenţa
unei reguli explicite nu ar trebui nicicum interpretată în sens prescriptiv, ci
în sens indicativ, deoarece complexitatea unei decizii HTA nu poate fi redusă
la încadrarea într-un interval numeric sec. Nu există alternativă la o perioada
de arbitrar în deciziile de compensare care vor fi luate în anii următori. Ceea
ce se poate face, în schimb, şi au făcut toate statele care au trecut prin
aceleaşi etape în trecut, este punerea procesului HTA cât mai sus pe agendele
de policy şi de cercetare asupra
serviciilor de sănătate în România. Absenţa dezbaterii profesionale şi a
analizelor de proces menţine deciziile în întuneric. Întunericul, cu oricât de
multe reguli, rămâne întuneric.
