De curând a apărut știrea despre actul normativ privind prescrierea off-label a medicamentelor. Dar acest tip de prescriere, aparent o problemă doar pentru un medicament necesar bolnavilor de mastocitoză, este în realitate o procedură care reglementează foarte multe prescrieri de medicamente.
Mult discutatele protocoale terapeutice, pe baza cărora se rambursează medicamentele inovative de exemplu, sunt elaborate și aprobate în principal după RCP-ul medicamentului. Dar, odată înregistrate medicamentele, ele pot să fie dovedite ca eficiente și pentru alte indicații, astfel încât organismele profesionale care elaborează consensuri și ghiduri terapeutice europene, americane, internaționale etc. vor include toate opțiunile de tratament posibile pentru anumite boli.
În decursul timpului, de exemplu, interferon-alfa, care a fost înregistrat în special ca antiviral, fiind indicat mai ales pentru hepatita cronică cu virus B sau C, s-a dovedit eficient și pentru alte afecțiuni, iar unele indicații au fost adăugate în RCP: leucemie cu celule păroase, leucemie mieloidă cronică, melanom malign, tumoră carcinoidă, menținere în limfom folicular și mielom multiplu. Alte indicații, existente în ghiduri terapeutice, cum ar fi utilizarea în celelalte mieloproliferări cronice, mielofibroză, policitemia vera, trombocitemia esențială, mastocitoză sistemică sau boala Behcet, nu au fost incluse în RCP. Totuși, practica clinică obligă medicul să recomande tratamentul optim pentru pacient, indiferent de rambursare, chiar dacă nu este trecută indicația în RCP, deoarece introducerea acestor indicații în RCP se realizează după depunerea unor documentații riguroase rezultate în urma unor studii clinice.
În unele situații, medicamente foarte eficiente în anumite boli, dar care nu reprezintă o prioritate pentru compania producătoare, nu sunt înregistrate pentru acele indicații, deși în unele cazuri aceste medicamente sunt cuprinse chiar în prima linie de tratament. În boli rare, dezvoltarea unor trialuri clinice poate să fie costisitoare și reprezintă unul dintre motivele pentru care unele medicamente nu mai sunt înregistrate și pentru alte indicații. Este și cazul alemtuzumabului, anticorp monoclonal anti CD52, care este indicat în tratamentul unor limfoproliferari cu celule T, dar nu există niciun rând în RCP despre această utilizare. Ca să nu mai vorbim despre cure de condiționare în allo transplantul de celule stem, în care alemtuzumabul poate fi utilizat, însă această indicație nu este trecută în RCP.
Această reglementare de prescriere off-label a medicamentelor vine astfel să ajute medicii să aplice în practică ghidurile clinice și să înlesnească accesul pacienților la tratamentul adecvat, oferind posibilitatea de rambursare prin sistemul public de asigurări de sănătate.
