Epidemia de Ebola a reaprins discuţia despre
utilizarea de produse neomologate în tratarea bolilor fatale pentru care nu
exista niciun tratament. Din câte se cunoaşte, şase persoane cu Ebola au fost
până acum tratate cu ZMapp, un
preparat neomologat, deşi epidemiologii susţin că ar fi trebuit tratate cel puţin
30.000 de persoane pentru a stăpâni epidemia. Din cei şase „norocoşi“, unul a
decedat, doi sunt consideraţi vindecaţi – deşi nu se poate afirma cu certitudine
căror circumstanţe se datorează „miracolul“ – iar despre ceilalţi trei nu se ştie
nimic. În acelaşi timp, experţii în etică de la OMS au fost de acord în timp
record (având în vedere cât de birocratic se iau în general deciziile la acest
nivel) cu utilizarea produsului la persoanele cu Ebola sau care vin în contact
cu acestea. Cele câteva doze au fost trimise în Liberia şi se pare ca vor fi în
primul rând administrate personalului medical care îngrijeşte bolnavii cu
Ebola.
ZMapp
este, de fapt, un cocktail organic de anticorpi produs, cu subsidii de la
ministerul american al apărării, de o micuţă companie de bioinginerie din San
Diego, Mapp Biopharmaceutical, în colaborare cu o firmă canadiană specializată
în recombinare genetică, Defyrus. „Mixtura cu anticorpi vegetali“ (MB-003) nu a
fost aprobată pentru uz uman şi nici nu a intrat încă în faza I a studiilor
clinice. Ea conţine trei anticorpi extraşi din specia de tutun Nicotiana benthamiana, care se pare că
ar avea un efect mai bun decât cei similari produşi în celulele ovariene ale
hamsterului chinezesc, cea mai utilizată gazdă agreată de FDA în procesul de
producere de medicamente umane. Administrarea MB-003 la macaci, la o oră după
infectarea cu virusul Ebola, a protejat de sfârşitul letal patru din cele şase
cazuri. Acest efect a determinat utilizarea remediului în tratamentul
bolnavilor cu Ebola. În afară de ZMapp,
mai există încă două preparate experimentale considerate eficiente în
combaterea infecţiilor cu Ebola şi cu virusul înrudit Marburg, TKM-Ebola şi BCX4430.
Omologarea
unui produs pentru a fi utilizat în scopuri medicale este un proces îndelungat,
ce poate dura chiar mai bine de zece ani, controlat în Europa de EMA (European
Medicines Agency) şi în SUA de FDA (Food and Drug Administration). Doar o
treime din produse trec de prima fază a studiilor clinice, în care se testează
în primul rând doza de siguranţă. Apoi, cele mai multe substanţe nu trec de
faza a doua, în care sunt testate doza optimă şi efectul. În faza a treia, când
efectul este comparat cu placebo sau cu un alt tratament echivalent (atunci
când există), sunt, de obicei, respinse o treime din produse. Până la urmă, din
medicamentele care ajung în studii clinice, doar 10% pătrund în uz.
Administrarea medicamentelor neomologate
ridică o mare dilemă etică: este moral să încurajăm speranţele pacienţilor
declaraţi netratabili sau să ne opunem şi să înăbuşim şi ultima lor speranţă?
Este apoi o chestiune de prioritate şi de disponibilitate: cine are (primul)
dreptul? Nu în ultimul rând, este vorba şi de asumarea responsabilităţii: cine
va suporta consecinţele dacă, de exemplu, se dovedeşte că un produs aflat în
fază experimentală a fost prea repede catalogat ca având mai multe efecte
benefice decât adverse? Şi apoi, este şi o chestiune financiară: cine şi cât va
plăti, dat fiind costul de obicei foarte ridicat al preparatelor neomologate?
Decizia de a permite folosirea unui produs
neomologat este un proces birocratic şi consumator de timp, iar beneficiari
sunt pacienţii cu speranţă de viaţă limitată, pentru care fiecare oră contează.
În prezent, căile legale de a putea utiliza un medicament aflat în fază
experimentală sunt puţine. Astfel, el poate fi oferit gratuit pacienţilor chiar
de producător, în cadrul aşa-numitului program de acces prin compasiune. La
rândul său, medicul poate solicita acordul instanţelor de profil pentru a
administra un medicament neomologat. Casele de asigurări din unele ţări
rambursează costul acestor tratamente doar dacă sunt prescrise de medic.
Sub sloganul „My Life, My Choice“, se face
în prezent un lobby puternic pentru prescrierea cu mai multă uşurinţă (şi mult
mai devreme) a medicamentelor neomologate, pentru pacienţii cu boli incurabile şi
speranţă de viaţă redusă, în încercarea de vindecare sau de prelungire a vieţii,
mai ales de asigurare a calităţii ei până în ultimele momente. Companii
specializate în mediere ajută în prezent medicii să obţină permisiunea de a iniţia
tratamente cu medicamente aflate încă în studiu.
Cel mai numeros grup de pacienţi care ar
putea beneficia de prescrierea de medicamente aflate în fază experimentală sunt
bolnavii de cancer. Vârstnicii cu cancer, în special, aleg tratamente paliative
şi refuză terapiile invazive sau experimentale. Dar pentru pacienţii mai tineri
cu cancer, un grup din în ce mai numeros în societate, utilizarea
medicamentelor neomologate deschide perspectiva vindecării sau a prelungirii cu
câţiva ani a vieţii. Un exemplu de medicament încă neomologat, dar eficient,
este nivolumab, despre care se ştie că prelungeşte cu trei ani viaţa şi frânează
formarea de metastaze la pacienţii cu melanom.
Un precedent al utilizării cu succes a
medicamentelor neomologate vine de la bolnavii cu HIV/SIDA. Unii din pacienţii
care au luat parte la studiile clinice din anii ’90 şi au primit inhibitori de
protează încă mai sunt în viaţă, spre deosebire de cei care nu au putut
participa şi care sunt de mult decedaţi.
