Boala Parkinson reprezintă o problemă de sănătate publică la nivel mondial, iar eforturile cercetătorilor trebuie să se îndrepte spre creșterea calităţii vieţii acestor pacienţi și să ofere o perspectivă realistă asupra problemei.
Aceasta este una dintre concluziile prezentate în cadrul celei de-a șaptea ediţii a Congresului Universităţii de Medicină și Farmacie „Carol Davila” București, desfășurat recent la Palatul Parlamentului. De asemenea, tinerii cercetători au putut participa cu lucrări, cele mai bune fiind premiate.
Sute de participanţi au fost prezenţi la sesiunile plenare multidisciplinare și la ceremoniile din cadrul evenimentului. Au fost acordate șase titluri de Doctor Honoris Causa unor personalităţi internaţionale din domeniul medical – este vorba despre prof. dr. Maria Fleșeriu (SUA), prof. dr. Maciej Banach (Polonia), prof. dr. Erem Bilensoy (Turcia), prof. dr. Pierre Fournier (Canada), prof. dr. Peter Jenner (Marea Britanie), prof. dr. Shahrokh F. Shariat (Austria).
Prof. dr. Peter Jenner (King’s College, Londra) a vorbit despre informaţiile pe care le aveam în acest moment despre boala Parkinson, despre complexitatea acesteia, despre provocările cu care se confruntă medicii și despre noile opţiuni terapeutice existente. Peste 6 milioane de persoane erau diagnosticate cu boala Parkinson în anul 2016, o creștere alarmantă faţă de cele 2,5 milioane de cazuri cunoscute în 1990. Boala Parkinson este de 1,4 ori mai frecventă la bărbaţi faţă de femei. Didactic, diagnosticul este stabilit pe baza simptomelor motorii, care au câteva caracteristici cardinale: debutul asimetric, bradikinezia sau akinezia, rigiditatea, tremorul, deficitele posturale. Acestea sunt cauzate de alterarea progresivă a degenerării neuronilor dopaminergici în ganglionii bazali, de aceea substituţia dopaminergică reprezintă un element central al terapiei.
Trebuie să înţelegem că această boală nu este doar o afectare motorie, explică profesorul britanic. Există și simptome nonmotorii ale acestei afecţiuni, care pot preceda problemele de ordin motor. În altă ordine de idei, aceasta este un sindrom, pentru că există o heterogenitate a prezentării clinice și diferite substraturi genetice. În plus, la unii pacienţi, boala poate avea un debut precoce, în timp ce la alţii poate debuta tardiv. Nu în ultimul rând, există o variabilitate importantă a răspunsului la tratament.
Descoperirea deficitului de dopamină în boala Parkinson a concentrat atenţia tuturor asupra substanţei negre și a ganglionilor bazali. Iar descoperirea L-dopa drept cel mai eficient medicament pentru simptomele motorii a determinat apariţia unui stereotip în tratarea acestor pacienţi. În acest context, profesorul Jenner a atras atenţia asupra ţintelor nondopaminergice pentru simptomele motorii în boala Parkinson. Studii experimentale arată efecte pozitive în acest sens, înregistrandu-se, de exemplu, succes terapeutic pentru antagoniștii adenozinici A12a și agoniștii sau antagoniștii serotoninei.
Etiologia exactă a bolii Parkinson nu a fost stabilită nici până în prezent. Au fost propuse mai multe mecanisme care stau la baza stresului oxidativ, a disfuncţiei mitocondriale, modificări inflamatorii etc. Însă nu toţi pacienţii cu această afecţiune prezintă aceste modificări. Prezenţa α sinucleinei poate fi un element comun al acestor pacienţi. Corpii Lewy – întâlniţi în boala Parkinson – conţin această substanţă, iar mutaţii ale genelor ce codifică α sinucleina pot determina transmiterea bolii de la o generaţie la alta. Multiple forme ale α sinucleinei sunt toxice pentru neuronii dopaminergici.
Prasinezumabul – un anticorp monoclonal care a fost dezvoltat ţintit pentru a elimina formele agregate ale α sinucleinei – a fost eficient în modele in vivo și in vitro. În studiile în care această moleculă a fost testată, s-a dovedit a fi sigură și bine tolerată.
Necesitatea existenţei unui medicament eficient pentru a atinge ţintele LDL-colesterolului la pacienţii cu risc cardiovascular crescut a fost explicată de prof. dr. Maciej Banach (foto), invitat special în cadrul evenimentului știinţific, o personalitate cu activitate importantă în cadrul Societăţii Europene de Cardiologie.
Cercetările în domeniu au arătat că administrarea unui tratament combinat statină-ezetimib a redus LDL-colesterolul cu 60%, a arătat profesorul Banach. Studiul Jupiter (Justification for the Use of Statins in Prevention: an Intervention Trial Evaluating Rosuvastatin) a avut ca obiectiv evaluarea impactului valorilor LDL-colesterolului sub 50 mg/dl asupra apariţiei evenimentelor cardiovasculare la pacienţii aparenţi sănătoși trataţi cu rosuvastatină, în contextul în care la momentul respectiv cercetătorii nu știau gradul de siguranţă și impactul scăderii valorilor LDL-colesterolului. Lotul a fost format din 17.802 bărbaţi și femei aparent sănătoși (care aveau niveluri ale LDL-colesterolului 130 mg/dl și o proteină C reactivă ≥2 mg/l). Aceștia au fost randomizaţi în două grupuri: unul a primit rosuvastatină 20 mg zilnic, iar celălalt, placebo. După o urmărire pe o durată de doi ani, pacienţii care au primit statină, în special cei cu LDL-colesterol sub 50 mg/dl, au avut un risc mai mic de evenimente cardiovasculare și nu au înregistrat o creștere a apariţiei reacţiilor adverse.
O metaanaliză și recenzie sistemică a studiilor de histologie intravasculară virtuală ecografică (virtual histology intravascular ultrasound – VH-IVUS), coordonată de prof. dr. Maciej Banach, a avut ca punct de plecare evaluarea influenţei terapiei cu statine asupra compoziţiei plăcilor de aterom. Au fost identificate nouă studii cu 16 braţe de tratament cu statine și 830 de participanţi. A fost observat un efect semnificativ statistic în reducerea volumului plăcii de aterom și a volumului membranei elastice, dar nu a volumului lumenului. De asemenea, s-a observat reducerea semnificativă a volumului de placă fibroasă și o creștere a volumului dens de calciu. Un alt studiu citat de profesorul din Polonia a urmărit efectele evolocumabului asupra plăcilor de aterom. Astfel, comparativ cu statinele, medicamentul a redus și mai mult LDL-colesterolul și a indus regresia accentuată a plăcilor de aterom, dar și scăderea volumului total de aterom.
Rolul microbiotei în boala Parkinson, un subiect interesant și de actualitate, a fost abordat de prof. dr. Bogdan O. Popescu. Neurodegenerarea reprezintă calea comună care stă la baza mai multor afecţiuni. Astfel, patologiile neurodegenerative (boala Parkinson, boala Alzheimer, scleroza laterală amiotrofică etc.) sunt influenţate de factori de mediu și genetici, existând o selectivitate a neurodegenerării, dar și stadii lungi înainte de apariţia simptomelor.
Studiile arată o oarecare legătură între α sinucleina neuronală și imunitatea gastrointestinală. α sinucleina este o proteină neuronală cu funcţie incomplet cunoscută, iar bolile pe care le determină poartă numele de α sinucleinopatii. S-a arătat că expresia acesteia la nivel enteric la pacienţii pediatrici a fost corelată pozitiv cu un anumit grad al inflamaţiei acute și cronice a peretelui intestinal.
Concluziile cercetătorilor arată că microbiota influenţează bolile neurodegenerative sporadice, declanșând sau exacerbând formarea amiloidului, poate ajuta la identificarea populaţiilor aflate la risc și sprijină măsurile de profilaxie.
Considerate „gold standard” în medicaţia hipolipemiantă, statinele, pe lângă efectele benefice incontestabile, pot determina uneori și apariţia unor reacţii adverse. Acad. Victor Voicu ne-a reamintit că aceste molecule reduc evenimentele cardiovasculare majore, determinând scăderea LDL-colesterolului cu 38 mg/l. Simptomele musculare sunt cele mai documentate efecte adverse și pot fi de tipul mialgiei, miopatiei, miozitei, rabdomiolizei. Acestea apar, de regulă, la o lună după iniţierea terapiei. În general, reacţiile adverse sunt dependente de clasă, doză, vârstă, sex și comorbidităţi, iar doza administrată este cel mai puternic factor de risc independent. Cel mai frecvent, reacţiile la nivel muscular apar în cazul statinelor lipofilice (simvastatina, lovastatina, fluvastatina, atorvastatina, cerivastatina, pitavastatina), în timp ce statinele hidrofilice penetrează mai puţin mușchiul (pravastatina, rosuvastatina).
Transplantul de celule stem în bolile mieloproliferative ale copilului reprezintă o procedură curativă. Conf. dr. Anca Coliţă a trecut în revistă cele mai importante aspecte ale acestei proceduri, reamintind că Institutul Clinic Fundeni este un important centru pentru intervenţiile din această sferă. În cazul pacienţilor cu leucemie acută mieloidă (LAM), într-un studiu ce a inclus 21 de pacienţi, supravieţuirea generală a fost de 66,6%. Alături de LAM, alte afecţiuni hematologice rare la copii sunt: citopenia refractară, anemia refractară cu exces de blaști sau sindromul mieloproliferativ asociat sindromului Down (SD) (sindrom mieloproliferativ tranzitoriu, leucemia mieloidă asociată SD), boala mielodisplazică sau mieloproliferativă (leucemie mielo-monocitară cronică juvenilă, leucemia mieloidă cronică BCR-ABL negativă).
Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!
Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:
Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!
Află mai multe informații despre oferta de abonare.
Cookie-urile ne ajută să vă îmbunătățim experiența pe site-ul nostru. Prin continuarea navigării pe site-ul www.viata-medicala.ro, veți accepta implicit folosirea de cookie-uri pe parcursul vizitei dumneavoastră.
Da, sunt de acord Aflați mai multe
