În rândul pacienţilor cu angioedem ereditar, terapia cu donidalorsen a fost asociată cu o rată semnificativ mai mică de episoade recurente de edem, comparativ cu placebo.
Angioedemul ereditar este o tulburare genetică rară, definită prin episoade recurente de edem subcutanat neînsoţit de prurit, ce poate afecta diferite regiuni, precum mâinile, faţa, organele genitale. Dacă implică faringele și laringele, poate pune în pericol viaţa, prin asfixiere.
Două dintre cele trei forme de angioedem ereditar apar prin deficienţa genetică a C1-inhibitor esterazei sau prin nefuncţionalitatea acestei enzime. Activarea spontană și necontrolată a sistemului complementului, prin intermediul kalikreinei, conduce către o eliberare excesivă de bradikinină, aceasta fiind responsabilă de creșterea locală a permeabilităţii vasculare și de extravazarea lichidului intravascular. Astfel apare angioedemul. Pentru profilaxia episoadelor de angioedem, principalele ţinte sunt kalikreina și precursorul său, prekalikreina.
Un studiu multicentric de fază 2, randomizat, de tip dublu-orb, placebo controlat, ale cărui rezultate au fost publicate recent în New England Journal of Medicine, a fost conceput pentru a evalua profilul de siguranţă și de eficacitate al administrării de donidalorsen, în doză de 80 mg lunar, în rândul pacienţilor cu angioedem ereditar cu deficit de C1-inhibitor. Donidalorsen are rolul de a inhiba producerea de prekalikreină plasmatică.
Potrivit rezultatelor, numărul mediu de episoade de angioedem pe lună, din săptămâna 1 până în săptămâna 17, a fost de 0,23 în grupul donidalorsen și de 2,21 în grupul placebo. Administrarea lunară a donidalorsen a redus cu 90% rata lunară a evenimentelor de angioedem, comparativ cu placebo.
Rata medie lunară între săptămânile 5 și 17 a fost de 0,07 în grupul donidalorsen și de 2,06 în grupul placebo. Modificarea medie de la momentul iniţial la săptămâna 17 a scorului total în ceea ce privește calitatea vieţii, evaluată cu ajutorul unui chestionar, a fost de -26,8 puncte în grupul donidalorsen, comparativ de -6,2 puncte în grupul placebo.
În timpul perioadei de tratament, cele mai frecvente evenimente adverse au fost cefaleea (14%) și greaţa (7%), ambele însă cu o incidenţă mai mare în grupul placebo.
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2109329
Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!
Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:
Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!
Află mai multe informații despre oferta de abonare.
Cookie-urile ne ajută să vă îmbunătățim experiența pe site-ul nostru. Prin continuarea navigării pe site-ul www.viata-medicala.ro, veți accepta implicit folosirea de cookie-uri pe parcursul vizitei dumneavoastră.
Da, sunt de acord Aflați mai multe
