Într-o realizare cu implicații semnificative asupra cercetării, medicinei și biotehnologiei, oamenii de știință de la Universitatea din California, San Francisco (UCSF), au reușit reprogramarea genetică a celulelor T fără a folosi virusuri pentru a insera ADN-ul. Tehnica lor, o abordare rapidă, versatilă și economică, utilizează tehnologia CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) de editare a genei. Ea poate fi adoptată pe scară largă în domeniul terapiei celulare, accelerând dezvoltarea de tratamente noi și mai sigure pentru cancer, boli autoimune și alte afecțiuni, inclusiv boli rare. În domeniul ingineriei genomului, CRISPR este folosită pentru a modifica definitiv gene în celulele vii și în organisme și, în viitor, va face posibilă corectarea mutațiilor în locuri precise din genomul uman pentru a trata cauzele genetice ale bolii.
Noua metodă, prezentată în iulie 2018, oferă un sistem robust molecular „cut and paste” pentru rescrierea secvențelor genomului în celulele T umane. Ea se bazează pe electroporare, un proces în care un câmp electric este aplicat celulelor pentru a face membranele temporar mai permeabile.
După ce au experimentat mii de variabile pe parcursul unui an, cercetătorii au descoperit că, atunci când anumite cantități de celule T, material ADN și CRISPR „scissors” sunt amestecate împreună și apoi expuse unui câmp electric corespunzător, celulele T vor integra secvențele genetice specificate tocmai la locul unei tăieri programate CRISPR în genom.
„Aceasta este o metodă rapidă și flexibilă care poate fi folosită pentru a modifica, îmbunătăți și reprograma celulele T, astfel încât să le oferim specificitatea pe care o dorim pentru distrugerea celulelor maligne, recunoașterea infecțiilor sau reducerea răspunsului imun excesiv văzut în boala autoimună”, a spus Alex Marson UCSF, profesor asociat de microbiologie și imunologie, membru al UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center și autor principal al noului studiu.
Dar, la fel de important ca viteza și ușurința de folosire a tehnicii, abordarea face posibilă și inserarea unor extensii substanțiale de ADN în celulele T, care pot da celulelor noi proprietăți sporite. Pentru a demonstra versatilitatea și puterea noii metode, cercetătorii au folosit-o pentru a repara o boală cauzatoare de mutații genetice în celulele T de la copiii cu o formă rară de autoimunitate și au creat celule T personalizate pentru a identifica și distruge celulele melanomului uman.