Tratamentul cu selumetinib a fost aprobat în Statele Unite ale Americii pentru pacienţii pediatrici cu vârsta de peste 2 ani cu neurofibromatoză de tip 1 și cu neurofibroame plexiforme simptomatice, inoperabile, anunţă Medscape.
Decizia a venit ca urmare a studiului SPRINT Stratum 1, ce a investigat eficienţa și siguranţa acestui tratament la 50 de pacienţi cu această afecţiune genetică (boala von Recklinghausen). S-a obţinut un răspuns parţial, definit prin reducerea cu minimum 20% a volumului tumoral la 66% dintre pacienţi. Au fost descrise reacţii adverse pornind de la forme ușoare (digestive, cutanate, musculare) până la manifestări severe precum cardiomiopatie, toxicitate oculară sau gastrointestinală. Selumetinib este un inhibitor de enzimă MEK pe calea RAS/MAPK și reprezintă prima speranţă terapeutică disponibilă pentru această afecţiune.
Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!
Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:
Cookie-urile ne ajută să vă îmbunătățim experiența pe site-ul nostru. Prin continuarea navigării pe site-ul www.viata-medicala.ro, veți accepta implicit folosirea de cookie-uri pe parcursul vizitei dumneavoastră.
Da, sunt de acord Aflați mai multe