Hemofilia A este o boală hematologică provocată de o mutaţie a genei ce produce factorul VIII de coagulare (FVIII). Afectează mai ales persoanele de sex masculin. Deficienţa de FVIII provoacă hemoragii necontrolate, frecvenţa și severitatea episoadelor de sângerare fiind influenţate de nivelul de proteină FVIII din organism. Aproape 60% dintre persoanele cu hemofilie A prezintă forma severă a bolii, având mai puţin de 1% din cantitatea optimă de FVIII în sânge. 

Roctavian se administrează în doză unică, prin perfuzie venoasă. Conţine un vector viral ce transportă o copie nemodificată, sănătoasă, a genei care codifică factorul de coagulare VIII. Virusul folosește mecanismele celulei hepatice pentru a produce FVIII.

Siguranţa și eficacitatea medicamentului au fost evaluate în cadrul unui studiu realizat pe 112 bărbaţi cu vârsta între 18 și 70 de ani cu hemofilie severă care primiseră anterior tratament de substituţie pentru FVIII. Ei au fost urmăriţi timp de trei ani. În urma administrării tratamentului, mediana sângerărilor anuale a scăzut de la 5,4 la 2,6 pe an.

În timp, răspunsul organismului la acest tratament se diminuează. Cele mai frecvente efecte adverse au inclus ușoare modificări ale funcţiei hepatice, cefalee, greaţă, vomă, oboseală, dureri abdominale și reacţii asociate perfuzării. În unele cazuri, tratamentul cu roctavian a dus la creșterea nivelului de FVIII peste valorile normale, ceea ce poate crește riscul de evenimente tromboembolice. De asemenea, există riscul teoretic de dezvoltare a hepatocarcinomului, din cauza fragmentului ADN introdus în celulă. Niciunul dintre cei 122 de pacienţi nu a prezentat aceste reacţii adverse.