Potrivit studiului, publicat în Leukemia, prin intermediul tehnologiei CRISPR/Cas9 terapia genică permite blocarea diviziunii celulare în cazul leucemiei acute mieloide (LAM), un tip de cancer hematologic agresiv. 

„Acest tip de abordare ar putea fi folosită și pentru cancerele solide determinate de fuziuni, cum ar fi anumite tipuri de cancere pulmonare sau sarcoame. Oncogenele (gene care favorizează dezvoltarea cancerului) de fuziune sunt gene hibride ce apar în urma rearanjamentelor cromozomiale și determină semnale celulelor să se dividă necontrolat”, se menționează în studiu.

Aceste oncogene sunt implicate în peste 16% din cancerele umane, reiese din datele disponibile în Cancer Genome Atlas. 

Fuziunile au devenit ținte terapeutice importante deoarece au specificitate pentru celulele canceroase. Inhibarea creșterea celulelor tumorale in vivo și in vitro s-a reușit prin interferarea transcriptelor (moleculele de ARN ) derivate din aceste gene.

Concret, tehnologia CRISPR/Cas9 permite realizarea de „rupturi” țintite a diferitelor porțiuni din genom, oferind noi perspective pentru tratarea bolilor genetice.