EMA a recomandat aprobarea primului medicament care utilizează CRISPR/Cas9.
Agenţia Europeană pentru Medicamente (EMA) a recomandat aprobarea primului medicament care utilizează CRISPR/Cas9, la câteva săptămâni după Administraţia pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite. Este vorba de exagamglogene autotemcel, terapie indicată pentru tratamentul beta-talasemiei dependente de transfuzii și a siclemiei la pacienţii cu vârsta de 12 ani și peste, eligibili pentru transplantul de celule stem hematopoietice și care nu au un donator disponibil.
Beta-talasemia și siclemia sunt boli ereditare în care defectul genetic duce la obţinerea unei hemoglobine anormale. Terapia pe bază de editare genică CRISPR/Cas9 acţionează asupra celulelor hematopoietice, producătoare de hemoglobină, reparându-le ADN-ul.
https://bit.ly/3vpJWQt
Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!
Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:
Cookie-urile ne ajută să vă îmbunătățim experiența pe site-ul nostru. Prin continuarea navigării pe site-ul www.viata-medicala.ro, veți accepta implicit folosirea de cookie-uri pe parcursul vizitei dumneavoastră.
Da, sunt de acord Aflați mai multe